Production of Spinocerebellar Ataxia Type 3 Model Mice by Intravenous Injection of AAV-PHP.B Vectors.
Int J Mol Sci. 2024 Jun 29;25(13):7205. doi: 10.3390/ijms25137205.
ATXN3(Q89)を発現するAAV-PHP.Bを野生型マウスに静脈投与することで、SCA3(Machado–Joseph病)のモデルマウスを作成することに成功しました。マウスにAAVベクターを静脈投与するだけで、週齢に関わらずSCA3モデルマウスを必要な数だけ作ることができ、SCA3の病態・治療法開発に有用な成果です。