2019年10月にウイルスベクター開発研究センターが開設されて、今年2024年10月で丸５年になります。これまで800件以上のAAVベクターを国内外100箇所以上の研究室に供給し、Nature, Nature Biomedical Engineering, Nature Neuroscience, Nature Communications, Neuron, PNASなど、数多くのトップジャーナルへの論文掲載に貢献することができました。国内企業との共同開発も徐々に増え、現在、６社と共同研究が進んでいます。

米国で2015年に始まった脊髄性筋萎縮症の臨床治験でAAVベクターが使用され、人類史上一人も助かったことがなかった難病を完全に治すことができることが示され、世界に大きなインパクトを与えました。その後も欧米・中国を中心に、次々にベンチャー、メガファーマ、アカデミアの研究者がウイルスベクター開発に参入し、開発競争が激化しています。

やや遅れたものの我が国の企業も相次いでウイルスベクター開発に参入しています。一方で、アカデミは遅れをとっているように思います。企業とアカデミア研究者のウイルスベクター開発のビジョンは異なりますが、欧米でAAVベクター開発が産学共同で進んでいるように、この分野は両者が協力することで、短期間で画期的な発展につながる可能性を秘めています。我が国でも多くの研究者のウイルスベクター開発への参入が望まれます。

わかりやすく例えると半導体（ウイルスベクター）とそれを使った製品(遺伝子治療)のような関係です。半導体が開発されると、それを使った製品が開発されます。同様に、これまでにない性質を持つ優れたウイルスベクターが開発されると、それを使った生命科学研究や遺伝子治療に多くの企業、研究者が参入します。

我々は、10年ほど前から脳の免疫を担当するミクログリアという細胞への遺伝子導入を可能にするAAVベクターの開発を行なっています。ミクログリアは免疫だけでなく、記憶や学習、脳の外傷やアルツハイマー病などの神経変性疾患の発症と進行にも大きく関わっているため、重要な治療の標的となるのは間違いありません。しかし、未だ大脳皮質のミクログリアに効率的に遺伝子導入できるAAVベクターは開発されていません。

ミクログリアに遺伝子導入できれば、ミクログリアの詳細な機能解明に加えて、ミクログリアが関与するさまざまな脳の疾患に対する遺伝子治療への応用が期待されます。

このように、優れた機能を持つAAVベクターを開発して権利化し、いち早く我が国の生命科学研究者、企業へと供給することが我々のミッションです。今までできなかった技術を開発し、生命科学の現場、企業、患者に届ける、我々はこれを目指しています。